Пациент, страдающий от неизлечимой болезни печени, вскоре сможет воспользоваться революционной экспериментальной терапией. Терапия, разработанная компанией LyGenesis, предполагает введение клеток печени в лимфатические узлы, где они размножаются и создают миниатюрную печень. Последние могут поддержать функцию больной печени и предотвратить развитие печеночной недостаточности у пациента.
Печень — важнейший орган организма, выполняющий десятки жизненно важных функций. Она фильтрует кровь и метаболизирует углеводы, жиры и белки, выделяя при этом желчь, которая необходима для пищеварения. Она не только выводит токсины (которые вырабатываются организмом естественным путем или поступают с пищей), но и является местом хранения энергии организма. Она также обладает мощной регенеративной способностью, что позволяет ей восстанавливать себя по мере того, как она изнашивает свои функции.
Однако неправильный образ жизни (алкоголь, слишком большое количество жира и/или сахара в рационе) может нарушить его способность к регенерации и привести к неизлечимым заболеваниям. В этом случае необходимо рассмотреть вопрос о пересадке печени. Однако ограниченная доступность органов и общее состояние здоровья пациентов ограничивают этот вариант. Поэтому компания LyGenesis из Питтсбурга разработала альтернативный метод лечения: речь идет не о замене больной печени, а о выращивании in vivo - в организме пациента - мини-печени, способной выполнять те же функции.
Следует отметить, что речь не идет о пересадке здоровых клеток печени непосредственно в печень пациента: в большинстве случаев пациенты страдают циррозом и фиброзом, что дает мало шансов на успешную пересадку. Идея заключается в том, чтобы создать дополнительное место для работы печени, в данном случае в лимфатических узлах. LyGenesis использует эволюционную функцию лимфатических узлов, которые являются эффективными биореакторами для Т-клеток в случае инфекции.
Этот подход был испытан на животных (включая мышей и свиней) и дал впечатляющие результаты. Инъекция клеток печени привела к длительному выживанию животных в каждом случае. "Со временем лимфатический узел полностью исчезает, и остается только высоковаскуляризированная миниатюрная печень, которая поддерживает функцию родной печени, помогая фильтровать кровоснабжение животного", — сказал доктор Хаффорд в интервью MIT Technology Review.
Компания LyGenesis собирается впервые испытать свою клеточную терапию на людях — бостонских пациентах с последней стадией заболевания печени, не имеющих права на пересадку печени. Они станут первыми добровольцами в этом клиническом испытании, в котором примут участие 12 взрослых людей с аналогичным состоянием здоровья. Их разделят на три группы, каждая из которых получит различные дозы: 50 миллионов, 150 миллионов или 250 миллионов клеток печени, которые дадут начало от 1 до 5 дополнительным мини-печеням — по оценкам ученых, органоид может развиться в среднем из 50 миллионов клеток.
Клетки будут введены непосредственно в лимфатические узлы с помощью амбулаторной эндоскопии — процедура, которая значительно снижает затраты и медицинские риски по сравнению с полной пересадкой органа. Затем все пациенты будут получать иммуносупрессивное лечение, чтобы предотвратить отторжение организмом мини-печени, и в течение года будут находиться под наблюдением для оценки эффективности и безопасности терапии.
Ожидается, что испытания продлятся менее двух лет. Если результаты будут успешными, ученые LyGenesis надеются достичь таких же результатов с другими органами, такими как поджелудочная железа, тимус и почки, предлагая решение для многих опасных для жизни заболеваний. Этот подход не только предлагает гораздо менее инвазивное лечение, чем трансплантация, но и позволяет решить проблему нехватки органов.
Следует отметить, что пересаживаемые клетки могут быть получены из донорских органов, признанных непригодными для трансплантации, и что любой человек теоретически может предоставить достаточное количество клеток для того, чтобы терапия принесла пользу как минимум 75 людям.
Возможно, что в скором времени эта терапия будет усовершенствована, так как недавно компания LyGenesis объявила о сотрудничестве с компанией iTolerance, специализирующейся на регенеративной медицине, для разработки подхода, который устранит необходимость в пожизненной иммуносупрессии. В настоящее время оба партнера работают над продуктом, основанным на "микрогелевой платформе иммунной переносимости", которая в сочетании с клеточной терапией LyGenesis может позволить выращивать эктопические печени без применения иммунодепрессантов. В настоящее время продукт тестируется на животных.